Les médicaments orphelins

Les médicaments orphelins sont des médicaments destinés aux traitements des maladies rares. Ces maladies, qui n'affectent qu'un nombre très restreint de patients (6 à 8 % de la population mondiale), sont souvent graves, chroniques et évolutives, entraînant une souffrance physique et morale pour les patients et leurs proches. Considérant le coût élevé de développement d'un nouveau médicament et la forte probabilité de non-retour sur investissement, l'industrie pharmaceutique était peu encline à développer cette catégorie de médicament. Pour permettre le respect du droit à la santé de tous les patients et répondre à cet enjeu majeur de santé publique, les États-Unis, puis le Japon et l'Union européenne, ont mis en place des réglementations incitatives.

Cet ouvrage traite dans ces trois régions des conditions de désignation, d'autorisation de mise sur le marché et des mesures incitatives retenues. Il est destiné aux professionnels de santé, aux industriels de la santé, aux institutions de santé mais aussi aux associations de malades et aux patients soucieux de mieux connaître ces réglementations particulières.